10 Sep ¿Se puede detener la progresión de la ELA?.
Investigadores del CIB-CSIC han descubierto unas moléculas que podrían detener la rápida progresión de la enfermedad.
Cristina Sáez
Seguramente el de Stephen Hawking es uno de los casos más conocidos de ELA, esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad neurodegenerativa progresiva para la que no hay cura. Que el astrofísico británico viviera más de 50 años tras recibir el diagnóstico, fue una excepción, porque la supervivencia media es tan solo de cuatro años. No se sabe cómo se origina, comprende la muerte de las neuronas motoras y produce parálisis muscular y, al final, la muerte. Y aunque está clasificada como enfermedad rara, en España anualmente se diagnostica a entre una y dos personas de cada 100.000, la mayoría son hombres mayores de entre 50 y 70 años.
El principal escollo para hallar una cura para esta enfermedad es que no se sabe qué la detona, qué comienza a ir mal y produce ELA. “Es realmente muy difícil buscar una cura para algo que no entendemos bien”, considera Valle Palomo, investigadora líder junior del Centro de Investigaciones Biológicas (CIB-CSIC), ubicado en Madrid, quien destaca que, además, “hasta el momento ha habido poca inversión por parte de grandes farmacéuticas para lograr una cura”.
En este sentido, Palomo y su grupo han descubierto unos nuevos fármacos que logran inhibir una proteína implicada en el mecanismo de la enfermedad. Han probado estas moléculas en ratones y en células derivadas de pacientes con “resultados prometedores” y ahora “queremos convencer a las empresas farmacéuticas para que inviertan”.
Para ello, las moléculas, que ya estaban patentadas, se han licenciado a una empresa biotecnológica y ahora están haciendo el desarrollo preclínico, que tiene una duración de dos años, con el objetivo de que la Agencia europea del medicamento apruebe un ensayo clínico en humanos. “Podría ser una esperanza para los pacientes, porque las moléculas que estamos probando podrían atenuar la progresión tan rápida de la enfermedad”, explica Palomo.
Sin embargo, hasta que se realicen los ensayos clínicos en humanos, no sabrán si estas moléculas son capaces de aportar un beneficio real a los pacientes. “Por eso es tan importante la inversión en investigación a largo plazo que apoye diferentes proyectos que permitan encontrar la cura de estas enfermedades”, considera esta investigadora.
